聯(lián)邦道德和生物安全小組已批準CRISPR-Cas9基因編輯技術的首次人體試驗。賓夕法尼亞大學的研究人員的目的是修改患者免疫系統(tǒng)中的“T細胞”，幫助他們更好地抵御幾種癌癥。這項工作將由帕克癌癥免疫治療研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy）資助，該研究所由億萬富翁肖恩·帕克（Sean Parker）在今年早些時候成立。雖然千辛萬苦才獲得聯(lián)邦道德小組的首肯，研究人員還需要獲得美國FDA的批準，和經過醫(yī)院的研究，他們才可以開始人體試驗。

CRISPR-Cas9基因組編輯從未在人類身上試驗過，所以早期的研究將集中在技術的安全性和有效性?？茖W家將把15名患者的T細胞取出，其中T細胞帶有三種類型的癌癥：多黑色素瘤，黑色素瘤和肉瘤。T細胞將由CRISPR修改，使它們能正常對抗惡性細胞，然后把T細胞重新插入回患者。該試驗將在在得克薩斯州、舊金山的南加州大學和賓夕法尼亞大學的MD Anderson癌癥中心。

該技術代表了醫(yī)學的未來，如果患者缺少某種基因，使其對癌癥或其他疾病更敏感，只要把缺少的基因編輯上去就行?？茖W家還認為，它可以用來永久地消除唐氏綜合征或鐮狀細胞貧血等疾病。如果胚胎細胞被“修復”了，那遺傳性疾病將永遠不會傳給后代。

然而，人們對該技術是有爭議的，而且科學家們擔心它可能會導致意想不到的副作用。中國科學家利用CRISPR修復人類胚胎中致命的血液疾病基因。該技術在一半的胚胎成功了，但在另一半?yún)s失敗了。這樣一來，團隊取消了該研究，稱其“太不成熟”。

盡管如此，聯(lián)邦小組批準了賓夕法尼亞州立大學的試驗，這件事還是值得興奮的。這一決定意味著，CRISPR-Cas9技術將比預期更早使用在人類身上，一家名為Editas醫(yī)藥的公司曾預測，第一次試驗將在2017年，用以治療失明。

via Engadget

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